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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

走不走亲戚喝不喝酒？ 重塑春节文化的年轻人******

　　走不走亲戚喝不喝酒？

　　重塑春节文化的年轻人

　　“谁喝得多谁机会就多，这完全没道理。”19岁的李园洁与父亲因喝酒发生分歧后，将自己的经历发在网上，得到众多网友支持。

　　每年过年前，24岁的张一嘉都要为“走亲戚”感到压力巨大。“妥协吧，我难受；不妥协吧，每年都吵架。”

　　“这是第一次不在自己家里过年，想到爸妈在家里冷冷清清，心里非常不好受。”春节刚过，李悦颖打算跟丈夫沟通，争取明年各自回家过年。

　　酒桌文化会被90后、00后转变画风吗？遭遇亲戚“经典三连问”怎么办？独生子女夫妻回谁家过年？在人们为久违的团聚欢欣雀跃时，新思维、新观念与传统习俗文化的碰撞，也在假期浮出水面。

　　不喜欢酒桌文化，希望喝酒点到为止

　　“如果有聚会，我只是喝一些低度数的鸡尾酒。”平日里，张铭可以说是滴酒不沾。

　　今年春节，张铭和家人聚餐时喝了半瓶白酒，“长辈和同辈的兄弟们都在喝，不好意思拒绝。”按照老家规矩，他需要先给长辈们挨个敬酒，再和几位堂兄弟喝，一圈下来就感觉脑袋晕乎乎的。

　　这顿饭局从中午12点持续到下午2点多。“社恐”的他时不时回答着亲戚朋友的询问：“在北京工作怎么样啊”“有没有谈对象”“打算什么时候结婚”……结束后，张铭足足睡了3个小时。

　　张铭不太喜欢春节酒桌“礼仪”，但是又想着“一年见面次数不多”“饭局里都是自己人，就算喝多了也不会怎么样”，还是选择遵循。“我和朋友喝酒就没有这么多礼数和规矩，想喝就喝，不想喝就不喝。”张铭说。

　　一次与亲戚聚会时，李园洁的父亲说：“长大了要懂一些人情世故，不喝酒就是不给别人面子，连朋友都交不到。”李园洁则认为：“我知道中国有流传已久的酒文化，但这并不等于酒桌文化这种‘糟粕’。”

　　春节期间，李园洁也会与朋友“小酌一杯”，但是大家都点到为止，绝不会强迫对方。她说：“我把自己的想法发在网上，有很多人支持，所以我更有勇气坚持自己。”

　　2018年，李翔到北京上大学，爷爷和他约定，等他留在北京工作，会带上奶奶一起来京旅游，还要一起喝一口地道的二锅头。

　　大年二十九，李翔从北京回到了老家湖南长沙。一下飞机，他就和父母一起，把准备好的年夜饭，附上一瓶从北京带来的二锅头，一并送到爷爷奶奶家门口。他们在给年夜饭外包装做消杀之后，没等老人开门便转身离开。

　　前不久，奶奶主动提出，今年全家不再一起吃年夜饭了。2022年7月，李翔的爷爷体检查出了癌症，他选择保守治疗，遵医嘱不再抽烟喝酒。在新冠病毒感染高峰中，两位老人严格在家自我隔离，并没有感染。但风险还在，春节并不是相聚的好时机。

　　自称“还算争气”的李翔，毕业后进入北京的一家国企。因为疫情，2022年，爷爷奶奶没能来北京旅游；如今回家了，他也没能和爷爷奶奶见面。

　　“我知道，就算我给爷爷带了二锅头，他也不会喝的。但带来这瓶酒，意味着我完成了与他的约定，意味着我们能够团聚。”和爷爷的约定，李翔始终记得。

　　经历了疫情煎熬，才明白亲情是多么重要

　　大年初二，汉宇在社交网络账号上分享了一条名为《不走亲戚的90后春节vlog》的短视频，记录宅家过年的日常：打扫卫生、喝咖啡、吃甜甜圈、追剧、安装烤箱……

　　可是，没有走亲访友的热闹场面。“聚在一起就是互相比较谁家孩子工作好、收入高，我只能默默听着或者放空自己。年轻人还可能各自玩手机。”

　　近两年，“断亲”这个词逐渐被年轻人所熟悉。南京大学社会学系副教授胡小武曾对此下定义：“断亲”主要表现为懒于、疏于、不屑同二代以内亲戚互动和交往的现象。

　　张一嘉也因为“走亲戚”和爸妈发生矛盾。张一嘉一直认为姥姥重男轻女：“小时候过年去姥姥家，姥姥都会挑刺，这个做得不好，那个说得不对，结论都是我没有表哥好。后来长大点了，我就找各种理由不去姥姥家。”

　　“但是，每次提到‘去不去姥姥家’，我妈都会当着我的面哭，骂我不孝顺，甚至好几天都不理我。”张一嘉说。

　　上大学那年冬天，张一嘉的姥爷去世了，但她有很重要的考试，没有赶回去参加葬礼。那年除夕，为了让妈妈开心，也为了弥补自己的愧疚，她在饭桌上主动提出去姥姥家。张一嘉的妈妈激动地在饭桌上流下了眼泪。

　　张一嘉说自己并不是完全不走亲戚，自己平时与堂哥堂姐接触比较多，关系也很好。但是，她拒绝用血缘和亲情来“绑架”人。

　　大年三十，受到冷空气影响，内蒙古呼伦贝尔最低气温降至-43℃。上午11点，23岁的王浩在寒风中寻找出租车。父母已经先行赶到老人家中，就剩他成了十几斤重年货的搬运工。

　　“家里的老人走了一趟‘鬼门关’，必须好好陪陪他们。”王浩96岁高龄的姥姥刚刚经历了一场生死考验。在北京学习医学专业的王浩，听说姥姥“阳了”，已做好了最坏的打算。幸运的是，由于入院及时，家人照顾周到，老人逐渐恢复了健康。

　　等待了半个小时，王浩终于坐上了出租车。尽管身上穿着加厚羽绒服，抗风牛仔裤外面还套着一件大棉裤，帽子、手套、围巾全副武装，他还是抵挡不住寒冷，刘海和睫毛因结冰而变得花白。不过，“只要团聚，路上的一切都是值得的”。

　　“在父母的时间表里，一切都已经算好”

　　除夕，邓斯尹与一位叔伯产生剧烈争执。这位长辈说：“现在男生都喜欢独生女或者家里两个女儿的，你这种有弟弟的最不好，还不快点结婚，免得男朋友跑了。”

　　邓斯尹急忙反驳，但最终她没有说服任何人，反而被批评不尊重长辈。

　　王晶晶是独生女，今年26岁，研究生毕业后留在北京工作。春节期间，父母为她安排了线下相亲。相亲过程中，两个人面面相觑，被王晶晶形容为“脚趾抠地般的尴尬”。

　　长假期间，王晶晶在家庭群里转载了一则视频，内容是一位专家告诫父母应该多多理解子女，时代不同了，女性不结婚也完全可以自己独立生活。王晶晶的妈妈回复：“这些专家简直误人子弟。”

　　在王晶晶眼里，老一辈结婚是因为要互相扶持帮衬家里，如果自己将来决定结婚，那一定是因为两个人在一起比一个人要快乐。

　　李悦颖新婚不到半年，丈夫是自己的县城老乡。春节前半个月，李悦颖提前请假回家，老公则留在西安上班。小年夜，李悦颖收到了公婆发来的消息，希望她能过去住。那天，李悦颖在公婆家吃完晚饭，还是回到自己家中。她认为，无论结婚与否，自己家永远是自己家，老公的家是老公的家。

　　除夕，当地有“嫁出去的女儿不能待在父母家”的习俗，她不得不在公婆家吃团圆饭。“来来往往的亲戚都不认识，还被一个劲地催着生娃，感觉很不受尊重。”

　　家在东北的杨天，今年选择和丈夫各自回家过年。这个决定并不符合当地传统习俗。但是，杨天与丈夫常年在外工作，只有春节假期才能见到家人，比起遵循旧习，她更想好好陪陪父母。

　　起初，丈夫也觉得结婚第一年没把媳妇领回家“有点没面子”，但杨天反问：“为什么是我跟你去你家过年，不是你跟我去我家过年？”丈夫便不再多言。面对亲友的疑问，杨天统一回应：“我们走在时尚前端。”

　　“你看你姥姥生病了，我和你舅舅还可以去照顾。所以你不能不要孩子，以后生病了就没人管你……”春节期间，读大三的范子菁几乎每天都会听到这样的话。按照父母的理想规划：先考上研究生，读研时就要谈恋爱，争取毕业后把工作和对象都稳定下来，到时候父母即将退休，还有时间帮忙照顾孩子。

　　“在我父母的时间表里，一切都已经算好。”范子菁的妈妈经常在手机里刷相亲群的消息。“一看到我同学有对象了，她准在第一时间告诉我。”

　　前几年的春节餐桌上，梁晓叶是最风光的人，因为她是全苗寨第一个女大学生。“扶贫先扶智”，这些年村里人重视子女教育。2017年，她顺利考入省城长沙的大学。

　　“当年有多风光，现在就有多‘落魄’。”毕业后，梁晓叶成为长沙一家公立幼儿园的教师。然而，亲戚们的话题从学业转向了婚恋：“同龄姐妹孩子都上幼儿园了，稍差一点的婚礼档期也排到后年了，你怎么还是找不到男朋友？”

　　“没结婚，人生就不圆满！”梁晓叶有一个30多岁还没结婚的堂姐，被全家人当成反面教材。她却不这么想：“堂姐是大学老师，有房有车，很圆满啊！”

　　梁晓叶并非“独身主义”，她想等到30岁再结婚。她发现，稍年长的、拥有一定资源积累的家长，能够给孩子提供更好的成长环境，“而我现在自己都养不活”。

　　“这个报道千万不能让老家亲戚看到，不然他们会说我带‘坏’其他人！”梁晓叶最担心的，还是亲戚们对她这个未婚青年的审视。

　　(应受访者要求，李园洁、张一嘉、王晶晶、李悦颖、张铭系化名)

　　中青报·中青网见习记者 刘胤衡 裴思童 王军利 谭思静 来源：中国青年报

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）